过去，研发一种新药平均要花10年和10亿美元，这被业内称为“双十”魔咒。如今，AI技术正成为破解这一困局的关键。昨天举行的2025浦江创新论坛·未来化学论坛上，上海科学家披露的新发现表明：AI正为创新药物研发按下“快进键”。
近年来，一系列AI技术的应用和平台建设正不断提高药物研发效率。上海交通大学张健教授把团队最新成果带上论坛：一套叫ED2Mol的人工智能系统。ED2Mol不仅在常规正构位点表现出色，也能针对难以突破的变构位点生成高效分子，同时覆盖抑制剂与激动剂等多种药物类型，为创新药物研发提供了高效、可靠的人工智能驱动平台。它不再走“先解析蛋白结构，再一一筛选化合物”的老路，而是直接读取蛋白质的“电子密度”，生成具有生物活性的小分子结构。生成分子在可靠性与创新性上达到当前最优水平。
中科院上海药物研究所郑明月研究员则带来另一条“提速”路径——用AI给老药找新靶点。他所在团队开发了“脸谱识别”算法，把甲氨蝶呤（一种用了70年的抗癌药）的化学结构、基因变化、药物活性一起“喂”给算法，通过关联比对，成功破解了老药甲氨蝶呤的免疫作用机制。这一发现不仅为甲氨蝶呤联合放疗或免疫治疗提供了理论依据，而且开拓了靶向ENPP1/DNA损伤双重通路的新型抗肿瘤药物研发思路，具有重要的临床转化价值。
谈及创新研发，两位专家都谈到，AI确实在两个关键环节“省时间”了，一是快速找到适合成药的分子，二是帮研究人员发现原来被忽略的作用靶点。但是，AI不是魔法，“更精准的预测方法仍需深入探索”，“模型再聪明，也要靠实验数据喂养，靠跨学科团队一起把关”。“所有AI、算法、工具，最终都要服务于‘做出能治病的药’这一目标。我们不仅要追求‘first in class’，更要让中国患者早日用上创新药。”
据了解，今年年初，国家卫生健康委、国家中医药局、国家疾控局联合发布《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》，明确将“药物研发”列为84个重点应用场景之一，为AI技术加速新药发现提供了政策支持。
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